基因療法恢復失聰兒童聽力
科技日報訊 （記者張夢然）一名完全失聰的英國女孩成為世界上首個接受開創性新基因治療試驗的人。目前，她的聽力已得到了恢復。該成果在近期于美國巴爾的摩舉行的美國基因與細胞治療學會會議上被公布。歐珀·桑迪出生時就完全失聰。經過此次治療后，這名已18個月大的女孩聽力幾乎接近正常水平，并且可能會進一步改善。歐珀是在英國劍橋阿登布魯克醫院接受的治療。試驗負責人馬諾哈爾·班斯教授表示，結果比預期的要好。聽覺神經病變可能是由OTOF基因缺陷引起的。該基因會編碼一種名為otoferlin的蛋白，對耳中細胞與聽覺神經之間的交流至關重要。在2023年9月進行的手術中，醫生將工作基因注入歐珀的右耳，這種治療方法是由生物技術公司再生元開發的。班斯表示，歐珀的手術與安裝人工耳蝸非常相似。歐珀的內耳（耳蝸）被打開，并使用導管注射治療藥物。在手術后短短4周內，歐珀的父母就注意到孩子聽力的變化。24周后，改善已非常明顯。歐珀現在的聽力等級大約是25到3......閱讀全文
基因療法恢復失聰兒童聽力
科技日報訊?（記者張夢然）一名完全失聰的英國女孩成為世界上首個接受開創性新基因治療試驗的人。目前，她的聽力已得到了恢復。該成果在近期于美國巴爾的摩舉行的美國基因與細胞治療學會會議上被公布。歐珀·桑迪出生時就完全失聰。經過此次治療后，這名已18個月大的女孩聽力幾乎接近正常水平，并且可能會進一步改善。歐
基因療法使失聰實驗鼠恢復聽力
美國研究人員4日在英國《自然-醫學》雜志網絡版上報告說，他們利用基因療法，改善了先天失聰的實驗鼠的聽力和平衡能力。 據介紹，尤塞氏綜合征是導致失聰、失明的一大主因，其發病與USH1C基因變異有關，這種基因變異會導致對內耳發育十分重要的一種蛋白出現異常，從而導致先天性失聰，并伴有平衡障礙。
基因療法恢復小鼠聽力和平衡能力
哈佛醫學院和馬薩諸塞州總醫院的研究人員采用新的基因療法，使先天聽力和平衡能力受損的小鼠恢復了部分聽力和平衡能力，完全失聰的小鼠能夠聽到大聲講話。該研究結果發表于近期出版的《分子治療》雜志上。 治療各種聽力損失癥，最為關鍵的是找到一種能適用于所有類型毛細胞的基因傳遞機制。此前的基因療法僅對內毛細
基因療法與人工耳蝸結合－失聰者欣賞音樂有了希望
過去40多年中，人工耳蝸幫助很多失聰人士重回有聲世界，但除了基本的語言交流外，使用者仍然無法欣賞音樂，無法感受較為復雜的聲音。澳大利亞的一項新科研成果或許會改變這一局面。 新南威爾士大學的研究人員23日在美國期刊《科學轉化醫學》上報告說，他們新研發了一種“電—基因輸送”療法，即利用人工耳蝸
Nature子刊：－基因編輯工具預防“貝多芬”小鼠聽力受損
近日，哈佛醫學院和波士頓兒童醫院的科學家們使用一種新的基因編輯方法，挽救遺傳性聽力受損小鼠，并且沒有任何明顯的脫靶效應。該研究結果在線發表于Nature Medicine。 研究人員將攜帶有缺陷TMC1基因的小鼠稱之為貝多芬小鼠。該基因的DNA序列中有一個錯誤——腺嘌呤A取代了胸腺嘧啶T，這會
David－Liu課題組運用基因編輯有望治療遺傳性耳聾
音樂家貝多芬本人也從未能聽過他的名曲《歡樂頌》，但是謝謝有和他同樣名字的小鼠模型，我們離治療遺傳性聽力疾病又近了一步。12月20號，華人科學家Xue Gao（高雪）、Yong Tao以及其他共同作者在Broad Institute 的David Liu教授（2017《自然》十大人物發布，基因編輯
基因治療“復活”小鼠聽力
來自邁阿密大學、哥倫比亞大學、加州大學舊金山研究所、巴斯德研究所、法國國家健康與醫學研究院、法國科學研究中心、法蘭西學院、巴黎大學和法國克萊蒙特?奧弗涅大學的科學家成功恢復了成年DFNB9耳聾小鼠模型的聽力。 DFNB9耳聾是一種常見的先天性遺傳性耳聾，因為缺乏編碼耳畸蛋白（otoferlin
Nature：華人學者聯手帶來治療耳聾的基因療法
當32歲的貝多芬感受到聽力衰退時，他在給兄弟的信中絕望地寫下“正如秋葉凋零，我的生命也變得貧瘠”的字句。我們仍不知道貝多芬失聰的原因，但我們可以確認一點——耳聾極大地影響了患者的人生。CRISPR-Cas9系統的工作原理（圖片來源：《自然》） 今日，哈佛大學醫學院Zheng-Yi Chen教授
基因治療首次恢復老鼠聽力
美國科學家在最新一期《分子療法》雜志上撰文指出，他們最近開發出了一款成熟的小鼠模型，首次利用基因療法，恢復了老年動物模型的聽力，最新方法有望應用于人類。到2050年，預計每10個人中就有1人罹患某種形式的聽力損失。在全世界數億聽力損失病例中，遺傳性聽力損失往往最難治療。助聽器和人工耳蝸的緩解作用有限
肌動蛋白7a突變導致先天性失聰失明
上海光源用戶發現肌動蛋白7a突變如何導致先天性失聰失明 上海光源用戶香港科技大學（科大）生命科學部講座教授張明杰及他的研究團隊2月11日在《科學》（Science 2011, 331, 757）雜志上發表了題為 Structure of MyTH4-FERM Domains in
“基因魔剪”讓耳聾小鼠恢復聽力
英國《自然》雜志12月20日發表了一項基因治療領域成果：因高水平基因組編輯技術而聞名世界的博德研究所表示，基因編輯技術（CRISPR-Cas9，也稱“基因魔剪”）現已被用于恢復人類遺傳性耳聾小鼠模型的聽力。最新研究凸顯了CRISPR-Cas9技術用于治療顯性遺傳性聽覺損失疾病的潛力。 有將近一
Science醫學突破：基因治療恢復聽力
盡管人工耳蝸讓許多重度聽力喪失的人得到了幫助，但他們的聽力卻遠未恢復正常。他們往往很難區分不同的音樂音高，或在喧鬧的房間中聽清人們的談話。現在，研究人員找到了一種巧妙的方法，利用人工耳蝸將一些新基因傳送到豚鼠的耳朵中，這一治療方法大大改善了豚鼠的聽力。 耳蝸內微小毛細胞喪失是耳聾最常見的病
促進聽力恢復－創新再生療法獲得FDA快速通道資格
今日，處于臨床階段的生物技術公司Frequency Therapeutics宣布，其旨在促進聽力恢復的研究性候選藥物FX-322，被FDA授予了快速通道資格，并在治療感音神經性聽力損失（sensorineural hearing loss，SNHL）的2a期實驗中，實現首例患者給藥。 人類的多
基因療法
15日，諾華（Novartis）公布了其基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新數據，強調該療法可使患者持續獲益。Zolgensma是脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一次性基因療法。
10個與聽力損失相關新基因找到
由來自英國倫敦國王學院、瑞典卡羅琳斯卡研究所和荷蘭伊拉斯姆斯大學的研究人員組成的團隊確定了10個與聽力損失有關的新基因。而且，他們發現，位于內耳的耳蝸紋脈管是治療聽力損失的新標靶。相關研究結果發表于17日出版的《美國人類遺傳學雜志》。隨著年齡不斷增長，許多人會逐漸喪失部分聽力。科學家們估計，到205
過節放鞭炮竟失聰？
“我也沒干什么呀，怎么就感覺一邊耳朵聽不清呢？”大年初八，28歲的小黃一臉苦惱找到醫生。經診斷，小黃患上了噪音性耳聾。2018年3月3日是第19個國際愛耳日，主題為“聽見未來，從預防開始”。南方醫科大學中西醫結合醫院耳鼻喉科雷蕾博士提醒：拒絕長期噪音污染是保護聽力的有效措施，保護聽力應從細節做起。
癲癇:－基因療法VS細胞療法
癲癇是神經系統常見疾病之一，患病率僅次于腦卒中。癲癇的發病率與年齡有關。一般認為1歲以內患病率最高，其次為1～10歲以后逐漸降低。我國男女之比為1.15∶1～1.7∶1。 而如今隨著生物科學技術的不斷進步，癲癇病的治療手段得到了突飛猛進的發展。目前在國際上治療癲癇主要分為2個流派：基因療法
恢復神經性聽力損失－小分子再生醫學療法臨床結果積極
日前，處于臨床階段的生物技術公司Frequency Therapeutics宣布，其旨在促進聽力恢復的研究性候選藥物FX-322，在治療穩定感音神經性聽力損失（stable sensorineural hearing loss，SSHL）的1/2期臨床試驗中，取得了恢復聽力的積極結果。 暴露于
科學家揭開耳聾基因變異分子機制
小核糖核酸miR-96變異是主因 英國科學家最近發表在美國《國家科學院院刊》（PNAS）上的一份研究報告稱，小核糖核酸miR-96發生變異，可導致漸進性失聰。該分子機制的發現為改善聽力損失和失聰的治療手段奠定了基礎。 該研究由英國謝菲爾德大學和劍橋桑格研究院等幾所研究機構科學
基因療法簡介
基因療法是指將正常基因植入靶細胞代替病人細胞中的遺傳缺陷基因，或關閉、抑制異常表達的基因，以達到預防和醫療疾病目的的一種臨床醫療技術。在治療遺傳性疾病、惡性腫瘤、癌癥、艾滋病病毒（HIV）、關節炎、糖尿病、腺苷脫氫酶(ADA)缺陷癥、神經系統紊亂、心臟病等疾病方面，基因療法發揮著越來越重要的作用。基
簡述神經性失聰的危害
1、聽力障礙：聽力范圍不斷縮小將越來越小，患者因聽不到外界的聲音，進而遲鈍、呆滯。 2、溝通障礙：對人們正常的溝通帶來了極不便，當患者與他人溝通時，只能用眼睛去感受，聽不見對方所說的內容，無法進行正常交談。 3、心理障礙：聽力、溝通帶來的障礙會嚴重影響到心理，使患者產生悲觀、固執、內向的心理
預防神經性失聰的概述
塞耳沐浴，防污入耳塞耳沐浴，保持外耳道的清潔衛生，是防止耳病的重要一環。若污濁的水入耳，常可導致耳道疼痛，紅赤腫脹，甚至鼓膜穿孔流膿。因此，沐浴、游泳、洗頭時，應用干凈的棉花阻塞外耳道口，以防止水入耳。在江河池塘游泳時，若污水入耳，應立刻用干凈棉花清潔耳道。 講究衛生，戒除挖耳 耳道孔小洞深
科學家們可能已經找到了治療某些類型聽力損失的方法
哈佛大學醫學院的一組專家可能接近找到治愈大多數類型聽力損失的方法。許多類型的聽力損失是由稱為耳蝸毛細胞的小細胞退化引起的。這些微小的毛發位于內耳，作為我們身體的"感覺"器官，使我們能夠聽到聲音。現在，一篇新的論文詳細介紹了科學家如何恢復小鼠的耳蝸細胞，可能也為治愈人類的聽力損失打開了大門。 根
科學家通過基因敲除發現了聽力損傷的關鍵基因
最近，來自Harwell醫學研究委員會（MRC Harwell）的科學家在對超過3000個小鼠基因進行試驗后，發現了52個之前未被鑒定的對聽力至關重要的基因。通過國際小鼠表型聯盟（IMPC）領導了這一研究的科學家表示，這些新發現的基因將為人類聽力損失的原因提供見解。 這項發表在Nature
新型基因治療遞送方式，恢復成年耳聾小鼠聽力
聽力損失（Hearing Loss）是最常見的感覺缺陷障礙之一，影響著全世界超過5%的人口（約4.66億人），其中3400萬是兒童。聽力損失還與社會孤立的增加以及患癡呆癥和抑郁癥的風險增加有關。 預計到2050年，每10個人中就有1個人會受到聽力損失的折磨，聽力損失造成了社會和情感上的缺失，并
基因療法再出擊
在剛剛過去的2009年，科研人員利用基因療法嘗試治療一些罕見疾病取得了不同程度的進展，給人們帶來不少驚喜。例如，美國《科學》雜志公布的2009年十大科學進展中，基因療法治療致命腦病就榜上有名。作為一種潛力巨大的疾病治療方法，基因療法領域每邁開的一小步，都會是人類最終戰勝罕見疾病的一大步。
什么是基因療法？
基因療法是通過基因克隆、轉基因等技術來復制，制造與自己相匹配的器官，能夠解決一些智力，有生理缺陷的患者的難題。通過現癥分析、基因分析技術，人工合成基因技術等，制造可以匹配的健全器官。
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
愛因斯坦的糾纏理論被徹底否定|《環球科學》新刊導讀
80年的勝利：證明量子糾纏 量子力學認為，粒子可能糾纏在一起，無論相距多遠都會瞬時相互影響。包括愛因斯坦在內的一些科學家不愿接受這種“鬼魅般的超距作用”， 試圖為糾纏找出一個合乎直覺的解釋，而近期的實驗徹底否定了他們的嘗試。 考古學 ARCHAEOLOGY 重寫現代人的起源史 在西伯利亞
BI進軍內耳毛細胞再生研究領域－開發聽力損傷的新型療法
根據世界衛生組織的數據，全世界有超過3億6000萬人伴有致殘性的聽力損傷，其中3200萬患者是年齡小于15歲的兒童，但沒有有效的治療措施。隨著年齡的增長，聽力損傷的患病率逐漸增高，嚴重影響老年人與人交流的能力和生活質量。由于全球人口老齡化現象，這一情況預計會急劇增加。而這些聽力損傷的人群有一個共