美國FDA批準Emflaza擴大適用人群
PTC Therapeutics公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準擴展Emflaza（deflazacort）的標簽，納入2-5歲杜氏肌營養不良癥（DMD）兒科患者。此次批準，使Emflaza成為唯一一個被批準用于治療所有2歲及以上DMD患者的藥物。 DMD是一種罕見的兒童遺傳性疾病，導致進行性不可逆的肌肉退化，Emflaza于2017年2月首次獲得FDA批準，用于治療5歲及以上DMD患者；該批準使Emflaza成為全球首個獲批治療DMD的類固醇藥物。 PTC治療學首席執行官Stuart Peltz博士說：“我們很高興能夠將Emflaza帶給患有DMD的更年幼兒童。該病的標準護理是在確診時開始使用Emflaza。我們相信，當患者仍保留有大量肌肉時盡可能早地治療他們，將使其獲得最大的治療受益。” 2016年9月，來自Sarepta公司的藥物Exondys 51（eteplirsen）獲得FDA批準，成為首......閱讀全文
美國FDA批準Emflaza擴大適用人群
PTC Therapeutics公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準擴展Emflaza（deflazacort）的標簽，納入2-5歲杜氏肌營養不良癥（DMD）兒科患者。此次批準，使Emflaza成為唯一一個被批準用于治療所有2歲及以上DMD患者的藥物。 DMD是一種罕見的兒童遺傳
Emflaza擴大適用范圍－治療兒童肌營養不良
日前，PTC Therapeutics宣布美國FDA已批準其新藥Emflaza（deflazacort）擴大適用范圍，治療2-5歲的杜氏肌營養不良患者。這也使得它在2017年首次獲批后，有望進一步造福更多兒童。 杜氏肌營養不良癥（DMD）是一種罕見而致命的遺傳疾病，多發于男性。其癥狀為肌肉自童
小分子療法
小分子療法 15日，PTC Therapeutics公布了一項針對DMD和貝克肌營養不良（BMD）患者的最新研究結果，顯示從常規療法轉為Emflaza（deflazacort）治療后6個月的平均隨訪期內，大部分患者顯示病情改善。>>閱讀更多 16日，羅氏（Roche）旗下基因泰克（Genet
超小分子Edaravone顯示ALS療效
【新聞事件】：在日前正在舉行的美國神經學年會上Mitsubishi Tanabe公布了其ALS藥物Edaravone的一個三期臨床試驗結果。在標準療法基礎上加入Edaravone顯著改善ALS患者綜合功能指標ALSFRS-R（-5.0對-7.5），同時也改善運動、呼吸等局部功能。Edaravon
新官上任三把火！盤點2017年FDA批準的19款重磅藥物
美國當地時間5月9日，美國參議院以57票贊成、42票反對的投票結果，批準斯考特?戈特利布（Scott Gottlieb）出任新一屆的美國食品和藥物監督管理局(FDA）局長。 戈特利布是醫生出身，后改行做醫療顧問，擔任過FDA副局長。戈特利布曾批評FDA規矩太多，程序冗長，希望簡化藥品審批手續，