盤點基因編輯新利器
CRISPR-Cas9工具讓科學家幾乎能隨意改變基因組。人們稱贊它比以往的技術明顯更簡單、更廉價及更通用。CRISPR-Cas9在全球各地的實驗室中大放光彩，并帶來了一些醫學和基礎研究的新應用。 但該技術也有其局限性。美國加州大學圣地亞哥分校生物工程師Prashant Mali指出，它擅長到基因組的一個特定位點，并在那里完成切割。“但有時候你感興趣的應用還要多一點。” 今年年初，研究人員懷著熱情撲向了一種名為NgAgo的新基因編輯系統。這也顯示了他們對CRISPR-Cas9存在不滿，以及尋找替代方法的強烈動機。哈佛大學醫學院遺傳學家George Church說：“這暗示了每種新技術是多么的脆弱。” NgAgo只是不斷擴大的基因編輯工具庫中的一員。在該工具庫中，有些是CRISPR的變體，另一些則為編輯基因組提供了新途徑。 迷你版Cas9 或許有一天，CRISPR-Cas9會被用來改寫導致遺傳疾病的一些基因。但這一系......閱讀全文
中國科學家培育出單堿基突變遺傳性疾病動物模型
記者從吉林大學了解到，近日吉林大學動物醫學學院賴良學團隊利用新型單堿基編輯系統成功對家兔實現單堿基精確突變，培育出具有白化病、早衰癥等遺傳性疾病模型兔，這代表人類距離基因治療時代更近一步。 團隊成員、吉林大學動物醫學學院博士李占軍介紹，白化病、早衰癥等遺傳性疾病都是由于基因組發生單堿基突變
新培育：單堿基突變的遺傳性疾病動物模型
近日吉林大學動物醫學學院賴良學團隊利用新型單堿基編輯系統成功對家兔實現單堿基精確突變，培育出具有白化病、早衰癥等遺傳性疾病模型兔，這代表人類距離基因治療時代更近一步。 團隊成員、吉林大學動物醫學學院博士李占軍介紹，白化病、早衰癥等遺傳性疾病都是由于基因組發生單堿基突變所致。由于遺傳性疾病產生的
中國科學家培育出單堿基突變遺傳性疾病動物模型
記者從吉林大學了解到，近日吉林大學動物醫學學院賴良學團隊利用新型單堿基編輯系統成功對家兔實現單堿基精確突變，培育出具有白化病、早衰癥等遺傳性疾病模型兔，這代表人類距離基因治療時代更近一步。 團隊成員、吉林大學動物醫學學院博士李占軍介紹，白化病、早衰癥等遺傳性疾病都是由于基因組發生單堿基突變所致
一文讀懂代碼編輯器
代碼編輯器Python解釋器、pip工具箱和virtuanlenv虛擬環境都安裝好了后，基本的Python環境就搭建好了，可以開始我們的“搬磚”之旅了。但是現在還缺一個好用的編輯器，這里推薦大家用pycharm。當然如果你有一些其他的編輯器也可以，比如sublime＿text，notepad
PADS的元件編輯器怎么使用？
在logic軟件當中創建新的元件和元件庫，都需要先進入到元件編輯器。執行【工具】－【元件編輯器】菜單命令，系統會進入元件編輯界面，如圖1－1所示。圖1－1 ?元件編輯器界面在元件編輯器頁面中，有兩個常用的命令，即【編輯】－【元件類型編輯器】命令（對應工具欄的圖標），和【編輯】－【CAE封裝編
基因治療介紹
基因治療（gene therapy)是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達到治療目的。也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。例
基因治療（一）
? 許多疾病如遺傳性疾病、腫瘤等與人體的基因異常有密切的因果關系。早在DNA重組技術之前就有人提出將正常基因順序導入病人體內進行基因水平治療的設想。Edward Tatum 和Joshua Lederberg 在60年低曾提出可利用病毒作為基因轉移的載體。但直到1990年才成功地實現了用基因
基因治療（二）
? （二)目的基因組織專一性表達的調節 許多組織專一性表達的調節片段已研究清楚，把這些片段與目的基因一起重組入逆轉錄病毒可用于基因的靶向表達。 1、肝專一性表達 肝專一性表達研究較多的是磷酸烯醇式酮酸羧激酶的啟動子。McGrane 等用了轉基因動物技術使該啟動子表達外源基因，證明該啟動子專
基因編輯器：編出新生命
??????? 細菌也有敵人，其最大的敵人之一是噬菌體，因為后者可以進攻和吞食細菌。面對攻擊，細菌最有效的還擊是，“祭”出一種武器CRISPR，以保護自身。CRISPR有些拗口，稱為規律成簇間隔短回文重復，實際上就是一種基因編輯器(又稱為CRISPR-Cas9系統)，是細菌用以保護自身對抗病毒的
Nature子刊|堿基編輯器新拓展
作為Cas9核酸酶的進化祖先，IscB蛋白作為緊湊RNA引導的DNA內切酶和缺口酶，使其成為堿基編輯的強有力候選者。然而，目標范圍狹窄限制了IscB系統的應用;因此，有必要找到更多識別不同靶鄰基序(TAMs)的IscB。2024年8月15日，輝大基因張海南、李彤、復旦大學黃錦海、中科院腦科學與智能技
不依賴脫氨酶的堿基編輯器開發成功
記者1月14日從中國科學院天津工業生物技術研究所獲悉，該所研究員畢昌昊團隊和研究員張學禮團隊合作開發了不依賴脫氨酶（DAF）的新型堿基編輯器。該成果擴展了堿基編輯器的類型，為工業菌株改造和生物醫藥等領域研究提供了新的技術工具。相關研究成果近日發表于國際期刊《自然-生物技術》。 堿基對是形成DN
遺傳發育所利用環狀RNA開發出基于Cas12a的引導編輯器
基于CRISPR-Cas9的引導編輯器（prime editors，PEs）可同時實現任意堿基類型的精準替換，以及小片段的精準插入、替換和刪除。目前，幾乎所有的引導編輯器均是依賴于Cas9蛋白開發而成，但Cas9蛋白存在尺寸較大、脫靶效應高和受限于G/C-rich區域編輯的缺點，限制了引導編輯器
天津工生所在新一代堿基編輯技術開發方面獲進展
堿基編輯（base editing，BE）作為前沿的基因組編輯技術，能夠在基因組水平上實現精確、高效的單堿基編輯。該技術廣泛應用于基礎研究、基因治療和細胞工廠構建等領域。常用的DNA堿基編輯器主要是通過將可編程的DNA結合蛋白（如Cas9）與堿基脫氨酶融合實現的，包括胞嘧啶堿基編輯器（CBE）、
天津工生所在新一代堿基編輯技術開發方面取得新進展
堿基編輯（base editing，BE）作為前沿的基因組編輯技術，能夠在基因組水平上實現精確、高效的單堿基編輯。該技術廣泛應用于基礎研究、基因治療和細胞工廠構建等領域。常用的DNA堿基編輯器主要是通過將可編程的DNA結合蛋白（如Cas9）與堿基脫氨酶融合實現的，包括胞嘧啶堿基編輯器（CBE）、
新型“堿基編輯器”有助治療遺傳疾病
一個美國團隊２５日在英國《自然》雜志發表報告說，它在基因編輯技術方面取得新進展，可通過一種新型“堿基編輯器”在基因中替換堿基，有助科學家增強對遺傳疾病的理解和開發新療法。 基因是脫氧核糖核酸（ＤＮＡ）上的片段，而ＤＮＡ雙鏈螺旋結構由４種化學堿基組成，即腺嘌呤（Ａ）、鳥嘌呤（Ｇ）、胞嘧啶（Ｃ）和
超小型編輯器實現動物高效基因編輯
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/519726.shtm
新進展！構建新型雙堿基編輯器
堿基編輯器是基于CRISPR/Cas9發展的新一代基因組編輯技術，可誘導單個堿基的突變，而鮮有關于特異性介導A-to-G和C-to-G雙突變的堿基編輯工具的研究。此外，關于堿基編輯系統與染色質環境之間的聯系也少見報道。 近日，中國科學院天津工業生物技術研究所研究員畢昌昊帶領的合成生物學技術研究
高效代理引導基因編輯器研發成功
?利用高效代理引導基因編輯器對水稻多基因進行精準編輯流程圖。中國農科院供圖 近日，中國農業科學院作物科學研究所作物精準育種技術創新團隊研發出高效代理引導基因編輯器PE3-HS、PE3-AS和PE3-DS，并率先在水稻中實現多個基因同時精準編輯，進一步拓展了引導編輯系統在農作物多基因聚合育種中的應
基因治療的概念
狹義概念指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內有缺陷的基因，因而達到治療疾病的目的。廣義概念基因治療指把某些遺傳物質轉移到患者體內，使其在體內表達，最終達到治療某種疾病的方法。
什么是基因治療？
基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治
體細胞基因治療
中文名稱體細胞基因治療英文名稱somatic cell gene therapy定 義將目的基因轉入生物體的非生殖細胞以治療遺傳疾病的方法。應用學科遺傳學（一級學科），細胞遺傳學（二級學科）
基因治療的概念
狹義概念指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內有缺陷的基因，因而達到治療疾病的目的。廣義概念指把某些遺傳物質轉移到患者體內，使其在體內表達，最終達到治療某種疾病的方法。
腫瘤基因治療介紹
腫瘤的基因治療指的是通過基因轉移，將在腫瘤治療中具有不同功能的目的基因轉移至靶細胞，從不同的側面發揮抗腫瘤作用。如細胞因子的基因療法，可將IL-2等基因導人到LAK、TIL細胞內，提高免疫活性細胞的殺傷作用，避免外源性IL-2的毒副作用；也可將細胞因子基因導人體內腫瘤細胞或鄰近的體細胞，使腫瘤局部微
基因治療的策略
?? 基因治療主要以兩種策略達到治療目的。其一是正常基因來糾正突變基因，也就是在原位修復缺陷基因的直接療法，此乃理想的基因治療策略，由于多種困難，目前尚未實現；其二是用正常基因不替代致病基因的間接療法，此法較前者難度小，也是目前眾多主張采用的策略，并已付諸臨床實踐。而就基因轉移的受體細胞不同，基因治
體細胞基因治療
體細胞基因治療：體細胞基因治療(somatic cell gene therapy)是指將正常基因轉移到體細胞，使之表達基因產物，以達到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正常基因導入靶體細胞內染色體特定基因座位，用健康的基因確切地替換異常的基因，使其發揮治療作用，同時還須減少隨機插入引起新的基因突
什么是基因治療？
基因治療是將外源的正常基因導入靶細胞，以糾正或彌補缺陷或異常基因引起的疾病，從而達到治療目的。基因治療是通過醫學手段，糾正患者體內的相關基因缺陷，達到一定治療效果。基因治療也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。廣義上，基因治療還可包括從D
基因治療時代到來：常用基因治療載體的介紹與選擇
基因治療載體分為兩大類：病毒載體（主要包括慢病毒、腺病毒、逆轉錄病毒、腺相關病毒等），非病毒載體（主要包括裸露DNA、脂質體、納米載體等） 在講基因治療載體前，我們先講一下基因治療中的兩個概念：in vivo和ex vivo。 in vivo：活體直接轉移，將帶有遺傳物質的載體直接注射到實驗
《癌癥基因治療》－李明遠小組－siRNA基因治療新方法
來自四川大學華西醫學中心微生物學教研室，成都生物制品研究所（Institute of Chengdu Biological Products）的研究人員通過構建質粒pAd-hTR證明了hTR siRNA在HeLa細胞系中有效和特異的端粒酶的敲除，從而指出了這種siRNA表達重組腺病毒系統在癌癥基因治
單堿基基因編輯系統，基因治療又一利器
TaC9-ABE單堿基編輯技術原理。黃博純 供圖近日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院研究員賴良學與五邑大學副教授鄒慶劍團隊合作首次將腺苷脫氨酶與轉錄激活因子樣效應子（TALE）融合，開發了一種不會產生Cas9依賴性脫靶的新型堿基編輯系統TaC9-ABE。相關研究3月24日在線發表于《細胞發現》（
新型堿基編輯器助力工業底盤菌株創制
近年來，生物制造產業發展迅速，已成為推動我國經濟社會可持續發展的重要引擎。工業菌株是生物制造的“靈魂”，性能優良的工業微生物就像一個個高效的“細胞工廠”，只需要攝取簡單的營養甚至廢料，便可合成我們日常所需的各種產品，如蛋白質、生物藥品、化妝護膚成分、生物染料等。傳統的微生物基因改造需要經過一系列的繁