幾十年來,科學家與醫生們都夢想有一天能夠利用豬培育穩定的人體置換器官的來源。然而人體免疫系統對外源器官的天然排斥以及豬體內的病毒對病毒對器官的侵害都成為阻撓這一試驗成功的因素。如今,科學家已經可以成功在豬胚胎中改造60幾種不同的基因,從而使得他們堅信不遠的將來可以培育出穩定的人類器官供體小豬。
該工作于10月5日在美國國家科學院人類基因組編輯大會上得到了展示。著名遺傳學家。來自哈佛大學醫學院的George Church教授宣稱他們利用CRISPR/Cas9技術已經成功地將小豬胚胎中原有的62種病毒滅活。這些病毒原本根植于豬基因組中,不能通過治療或中和的方法清除,而且它們被認為是器官移植引發疾病的主要原因。
Church研究組同時也在另外一組小豬胚胎中改造了20中基因,包括編碼引發人體免疫排斥,或引發血液凝固的相關受體基因。由于文章尚未發表,因此Church沒有透露具體基因的名稱。最終,他們希望通過兩類修飾的結合達到成功培育器官供體小豬的目的。
“這是我十年來一直想做的一件事情”,Church說到。他同時合伙成立了一家以生產該小豬為主營業務的公司,名為eGenesis,努力將該成果市場化。
Church并沒有透露太多有關他們研究團隊改造如此多基因的方法。不過他已經表明該修飾后的胚胎已經可以植入母本體內進行體內培育。eGenesis還向哈佛大學提供了一整套的設備,保證小豬在無菌的環境中生產與飼養。
加州伯克利分校的生物化學家Jennifer Doudna是CRISPR/Cas9技術的共同奠基人之一,她對能夠同時改造如此多的基因感到十分吃驚。她認為該成果使得每個基因可以自由開關,有助于合成生物學研究的進一步發展。
哈佛大學的干細胞生物學家,George Daley認為該技術對于治療人類疾病也有幫助。因為有些疾病是由多種不同基因共同導致的,因而同時對相關基因同時進行改造才能達到治療的效果。
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