CML治療的目的是控制血液學和遺傳學異常、消除癥狀、最大限度地延長生存。
抑制劑
既然酪氨酸激酶在CML的發生中起了關鍵作用，抑制其活性成為CML治療的一個新途徑。已經合成了較特異的abl酪氨酸激酶抑制劑，即STI-571（伊馬替尼，格列衛）。伊馬替尼是2-苯氨嘧啶衍生物，它可以選擇性地阻斷ATP與Abl激酶結合位點，有效地抑制bcr-abl激酶底物中酪氨酸殘基的磷酸化，使該酶失活，進而阻止了一系列的信號傳導。伊馬替尼也抑制c-kit（干細胞因子）和PDGFR（血小板衍化生長因子受體）的酪氨酸激酶活性。實驗表明，伊馬替尼不殺傷bcr-abl- 細胞，只殺傷bcr-abl+ 細胞。該藥選擇性抑制CML患者粒細胞-單核細胞集落形成單位（CFU-GM) 和爆式紅系集落形成單位（BFU-E）的生長，使骨髓或外周血單個細胞半固體培養中集落形成率降低92%～98%，對正常集落的形成沒有影響。伊馬替尼通過抑制bcr-abl活性，使得參與細胞周期、粘附骨架形成等生理過程的多種基因轉錄發生改變，引起bcr-abl+ 細胞分化、凋亡。
免疫治療
機體抗腫瘤免疫的機制包括細胞免疫和體液免疫兩方面，對CML主要以細胞免疫為主。CML對免疫治療有效，包括INF-α、造血干細胞移植和供者淋巴細胞輸注（DLI），其機制為T細胞和其他免疫效應因子的參與。INF-α通過和細胞膜受體結合，激活大量信號傳導途徑，調控相應基因轉錄，抑制白血病細胞增生、促進凋亡。另外干擾素還可通過免疫調節，增加染色體陽性細胞HLA分子的表達量，結合的白血病肽段可更有效地被抗原呈遞細胞和T淋巴細胞識別，增加NK細胞和細胞毒性T細胞功能，從而殺傷白血病細胞。