默沙東大舉押注，環狀RNA明星公司Orna要做什么？

默沙東正在深入研究RNA藥物制造，周二宣布與生物技術初創公司Orna Therapeutics達成一項交易，希望能夠開發出多種新藥和疫苗。

通過這筆交易，默沙東將先向Orna支付1.5 億美元預付款，并將在Orna的B 輪2.21億美元中再投資1億美元。同時，Orna可能會收到高達35億美元的下游付款，以及來自該交易的任何獲批產品的特許權使用費。兩者將共同開發和商業化“多種”項目，包括傳染病和癌癥的疫苗和療法。

該聯盟標志著默沙東深入研究RNA藥物，該公司多年來一直涉足RNA研究，但尚未有產品獲批。

• 2006 年，默沙東以11億美元的價格收購了Sirna Therapeutics，它是Alnylam Pharmaceuticals聞名的RNA干擾藥物類型的開發商。但默沙東在八年后取消了這筆交易，將Sirna的剩余資產以最初購買價格的一小部分出售給了Alnylam。

• 默沙東還與成功開發mRNA疫苗巨頭Moderna建立了長期合作關系：默沙東于2015年首次入股Moderna，此后一直與該公司合作開發幾種實驗性癌癥疫苗。但在2月份，默沙東取消了其中一項合作。

• 默沙東還分別投資了其他RNA藥物項目，包括賽諾菲去年收購的mRNA疫苗制造商Translate Bio，這是一家領先的信使RNA或mRNA治療公司，開發一類新的潛在轉化藥物來治療由蛋白質或基因功能障礙引起的疾病。

現在，默沙東正將注意力轉向一種更新的RNA藥物制造方法上。

這種方法旨在克服mRNA分子的一個關鍵限制——保質期短。傳統的mRNA分子是不穩定的，并且會被體內的酶快速分解，這使得開發具有持久力的療法具有挑戰性。環狀RNA沒有酶可以抓住的端帽，這一優勢可能會帶來更有效、更持久的效果。

這個想法已經吸引了大量投資。例如，Laronde在2021年籌集了4.4億美元的資金，而Orna自去年推出以來到目前為止已獲得3.21億美元的資金。Orna相信它的第一個項目——實驗性癌癥治療，將在2024年進行人體實驗。

默沙東在聲明中引用了Orna的臨床前數據，展示了Orna在包含疫苗和腫瘤治療在內的多個領域的潛力。

參考資料：

https://www.fiercebiotech.com/biotech/merck-bets-big-circular-rna-paying-150m-and-dangling-35b-biobucks-work-orna