肌肉萎縮癥的遺傳機制是與基因突變有關。目前已知有多種基因突變與肌肉萎縮癥有關,包括脊髓性肌萎縮癥(SMA)、杜氏肌營養不良癥(DMD)等。這些基因突變會導致肌肉細胞內蛋白質的合成、結構或功能異常,進而影響肌肉細胞的正常生長和發育,最終導致肌肉萎縮和功能減退。這些基因突變可以是遺傳的,也可以是新生突變。遺傳性肌肉萎縮癥通常是由父母傳遞給子女的,而新生突變則是在個體發育過程中發生的。
組蛋白去乙酰化酶(HDAC,histonedeacetylase)是癌癥藥物研發領域的熱點。在人類中存在18種不同的HDAC,可以進一步細分為4類:I類HDAC(HDAC1、2、3和8)主要存在于細胞......
2019年5月24號,諾華研發的治療脊髓性肌肉萎縮癥(Spinalmuscularatrophy,SMA)基因治療藥物Zolgensma獲得FDA的批準。諾華對于這款藥物的定價是210萬美金,約140......
圖片來源:LEWISHOUGHTON在美國,每天大約有一個孩子出生時患有一種致命的遺傳疾病,這種疾病會破壞腦干和脊髓中的運動神經元。最糟糕和最常見的情況是,脊髓性肌肉萎縮癥(SMA)在孩子還在蹣跚學步......
據“自然通訊”雜志發表的一篇西北醫學研究報告,特定程序化的干細胞顯示了肌肉萎縮癥中恢復肌肉質量的潛力。ElizabethJ.Ward遺傳醫學教授ElizabethMcNally博士是該研究的合作者,M......
日本研究人員在最新一期英國《自然-通訊》雜志上報告說,他們發現了兩種能夠促進骨骼肌再生的小核糖核酸,添加了小核糖核酸的骨骼肌干細胞被植入患有肌肉萎縮癥的動物體內,可成功實現骨骼肌的再生。肌肉萎縮癥是一......
日前,中國水產科學研究院南海水產研究所建立了一套用于檢測鮑魚肌肉萎縮癥的新方法。相關發明已獲得國家發明ZL授權。肌肉萎縮癥是鮑魚養殖業的重大威脅,死亡率高達90%,給養殖戶造成了嚴重損失。這一ZL名為......
一直以來,在分子水平上對肌肉萎縮癥的研究還知之甚少,來自哥本哈根大學的研究者在11月的PNAS雜志上發表的最新研究成果對此提出了新的見解,這個突破有望提高對于這種疾病的診斷和治療。生物通報道:在丹麥,......