在標準化療方案中配合靶向治療藥物能明顯提高化療療效,已經應用于小兒急性淋巴細胞白血病:伊馬替尼是一種氨酸激酶抑制藥,能明顯提高兒童Ph+ALL的生存率。硼替佐米是一種合成的高選擇性蛋白酶體抑制劑,配合化療能提高兒童難治性ALL的生存率。