難治性貧血(RA)是骨髓增生異常綜合征(MDS)五個類型中的一個病理分型,這個稱呼已經被WHO淘汰,被稱為骨髓增生異常綜合征伴單系或者多系病態造血。MDS是起源于造血干細胞的一組高度異質性髓系克隆性疾病,其特點是髓系細胞發育異常,表現為無效造血、難治性血細胞減少和高風險向急性髓系白血病(AML)轉化。臨床以貧血為主,骨髓各系造血細胞數量增加或正常,但有明顯發育異常的形態改變;外周血中各系血細胞明顯減少。