諸如白種人中常見的囊性纖維化的進展很快。對于DMD的基因治療，由于有小鼠動物模型，也取得一定進展。例如1993年法國將Ad-RSVmDys（腺病毒－羅斯病毒小肌營養不良蛋白基因重組體）注入小鼠肌內成功。即用腺病毒為載體，與小肌營養不良蛋白（minidystrophin）基因的cDNA重組，在RSV啟動子啟動下，作肌肉注射，證明可在mdy小鼠肌肉表達，此外，對一些遺傳病如血友病，地中海貧血、高雪氏病等正在探索中。
浙江大學孔德華博士等單位對乙型血友病的基因治療也進行了有意義的探索，他們在兔模型的基礎上，將人第Ⅸ因子基因通過重組質粒（pcmvix）或重組反轉錄病毒（N2CMVIX）導入自體皮膚成纖維細胞，獲得可喜的階段性成果，相信不久的將來，基因治療會在我國取得成功。